Crispr có thể chữa khỏi bệnh xơ nang không?

2024 Tác giả: Michael Samuels | [email protected]. Sửa đổi lần cuối: 2023-12-16 01:54

CRISPR / Cas9 là một cách tiếp cận thử nghiệm cho điều trị bệnh xơ nang (CF). Liệu pháp có một phức hợp protein-RNA mới được thiết kế để giải quyết các đột biến di truyền gây ra bệnh bằng cách chỉnh sửa di truyền của bệnh nhân, tự sửa chữa các đột biến.

Bằng cách này, cas9 và Crispr có thể làm gì cho những người bị xơ nang?

CRISPR công nghệ là một công cụ đầy hứa hẹn cho chỉnh sửa gen cung cấp cho các nhà nghiên cứu cơ hội để dễ dàng thay đổi trình tự DNA và sửa đổi chức năng của gen. Bằng cách này, CRISPR - Cas9 phương pháp tiếp cận có thể đại diện cho một công cụ hợp lệ để sửa chữa đột biến CFTR và các kết quả hy vọng thu được trong các mô hình mô và động vật của CF dịch bệnh.

Ngoài ra, liệu pháp gen cho bệnh xơ nang thành công như thế nào? Sự đột biến khiến phổi và hệ tiêu hóa bị tắc nghẽn bởi chất nhầy dính. Mục đích của liệu pháp gen cho bệnh xơ nang là thay thế CFTR bị lỗi gien với một cái đang hoạt động. Khi so sánh với giả dược, phương pháp phân phối khí dung cho thấy cải thiện chức năng phổi khiêm tốn, nhưng đáng kể (3,7%).

Bên cạnh đó, kỹ thuật di truyền có chữa được bệnh xơ nang không?

Bệnh xơ nang là một di truyền bệnh gây ra chất nhầy tích tụ trong phổi của bệnh nhân. Hơn nữa, vẫn không có chữa khỏi đối với bệnh. Bây giờ, một tập hợp các hợp tác trong ngành có thể giúp mang lại một gien liệu pháp do Vương quốc Anh phát triển Gien xơ nang Therapy Consortium vào thử nghiệm lâm sàng.

Một số phương pháp điều trị trong tương lai cho bệnh xơ nang là gì?

Kết luận: Ba tác nhân mới, ivacaftor, VX-809 và ataluren, nhắm vào các khuyết tật cơ bản trong quá trình sản xuất CFTR. Ivacaftor gần đây đã được FDA chấp thuận, trong khi 2 tác nhân còn lại vẫn đang trong quá trình thử nghiệm lâm sàng. Bệnh nhân với CF sẽ được hưởng lợi từ cá nhân hóa thuốc dựa trên kiểu gen cụ thể của chúng.