Liệu pháp gen có thể giúp gì cho bệnh xơ nang?

2024 Tác giả: Michael Samuels | [email protected]. Sửa đổi lần cuối: 2023-12-16 01:54

Liệu pháp gen liên quan đến việc chuyển các bản sao chính xác của bệnh xơ nang DNA điều hòa độ dẫn xuyên màng (CFTR) đến các tế bào biểu mô trong đường thở. Nhân bản của CFTR gien vào năm 1989 dẫn đến các nghiên cứu chứng minh nguyên tắc của CFTR gien chuyển giao trong ống nghiệm và trên mô hình động vật.

Theo cách này, liệu bệnh xơ nang có điều trị được bằng liệu pháp gen không?

Bệnh xơ nang là một di truyền bệnh gây ra chất nhầy tích tụ trong phổi của bệnh nhân. Hơn nữa, vẫn chưa có cách chữa trị dứt điểm căn bệnh này. Bây giờ, một tập hợp các hợp tác trong ngành có thể giúp mang lại một Liệu pháp gen phát triển bởi Vương quốc Anh Liệu pháp gen xơ nang Liên hợp vào thử nghiệm lâm sàng.

Bên cạnh trên, các nhà khoa học làm thế nào để chữa khỏi bệnh xơ nang? Các nhà khoa học đã khám phá ra một cách mới để điều trị bệnh xơ nang (CF) liên quan đến việc cung cấp các protein nhân tạo đến các tế bào phổi của bệnh nhân để thay thế các protein bị lỗi bệnh xơ nang protein điều hòa độ dẫn xuyên màng (CFTR).

Sau đó, câu hỏi đặt ra là liệu pháp gen đối với bệnh xơ nang thành công như thế nào?

Sự đột biến khiến phổi và hệ tiêu hóa bị tắc nghẽn bởi chất nhầy dính. Mục đích của liệu pháp gen cho bệnh xơ nang là thay thế CFTR bị lỗi gien với một cái đang hoạt động. Khi so sánh với giả dược, phương pháp phân phối khí dung cho thấy cải thiện chức năng phổi khiêm tốn, nhưng đáng kể (3,7%).

Tại sao bệnh xơ nang lại là ứng cử viên sáng giá cho liệu pháp gen?

Bệnh xơ nang là một người độc thân gien rối loạn được xem như một ứng cử viên tốt cho liệu pháp gen bởi vì bị ảnh hưởng gien được biết, mô đích, phổi, có thể tiếp cận được và ít hơn 50% gien chuyển giao có thể mang lại lợi ích lâm sàng.